2020年12月28日，2020年国家医保谈判终于尘埃落定，162种独家药品参加医保谈判，119种谈判成功，成功率为73.46%，谈判成功药品平均降价50.64%，备受关注的3个国产PD-1全部纳入医保!
这些年，随着“带量采购”扩围、医保谈判提速，我国正在积极通过腾笼换鸟、以量换价的方式，为创新药提供了医保扩容的机会——创新药入医保的数量将更多、速度更快、销售上升更加迅速。
不过，“以量换价”对创新药企是机会，也是考验。药物研发成本居高不下，尤其PD-1/PD-L1等免疫疗法市场更加精细化，单个患者所承担成本也愈发高昂——想要通过“降价”承接政策红利，创新药企势必要不断创新企业研发策略，以降低研发成本、提升研发效率。这种产业趋势下，“真实世界研究(RWS)”这一创新的药物审批及研发理念，在2020年加快走向医药产业舞台中央。
政策“爆发” 折射药械监管理念创新
2020年1月7日，NMPA 重磅发布“药监一号文”《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》，对真实世界数据(RWD)、RWS以及真实世界证据(RWE)进行明确定义，并例举了RWE 支持药物监管决策的应用场景，获得国内外的广泛关注。
零氪科技首席运营官罗立刚在《中国医药报》撰文表示，RCT 被认为是评价药物及医疗器械的“金标准”，随着药品及医疗器械研发理念、技术的不断进步，RCT的局限性也日益明显，如样本量较小、研究对象代表性不足、研究环境过于理想化、成本较高等。如何利用RWE这种创新的理念和方法，成为监管部门、产业界及学术界等各方所关注的问题。
零氪科技罗立刚认为，将RWE应用于药械监管决策，不仅能够加快药械上市进程，降低企业研发成本，顺应产业发展需求和趋势，还将提高药械可及性，惠及更多患者，折射出我国药械监管理念的创新。
“一号文”的出台只是开始，药监部门之后陆续出台多部RWS 相关法规、指南。
2020年8月3日，CDE 组织起草《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(征求意见稿)》，作为“一号文”的重要配套和补充，全面阐述真实世界数据的定义、来源、评价、治理、标准、安全合规、质量保障、适用性等内容。作为国内RWS 以及RWD 治理领域的行业实践者，零氪科技罗立刚及其研究团队，一同参与到本次征求意见稿的起草工作中;
2020年8月31日，CDE 发布《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则(试行)》，探索将RWS 逐步用于支持儿童药物的研发与审评;
临近年尾的2020年11月24日，NMPA发布《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)》……
产业实践加速 我国成为RWS主阵地
政策指引下，我国RWS 实践也如火如荼。
援引《中国医药报》在2020年4月发布的《我国已成为“真实世界研究”主阵地》一文：在我国开展的真实世界研究中，处于活跃状态的研究项目占比达68%，比全球平均水平高出15%以上，可见真实世界研究在我国的发展颇具活力。“活跃在真实世界研究领域的公司中，我国的零氪科技(北京)有限公司表现突出。该公司参与资助了12项真实世界研究，总量位于全球第八位，其中处于活跃状态的研究占比为41.66%，显著高于行业平均水平。”
据不完全统计，截止2020年12月28日，在“中国临床试验注册中心”网站上，以“真实世界”为关键字搜索显示：2020年注册的真实世界研究达169项，对比而言2019年为105项，2018年为60项，2017年为12项。
2020年，我国RWS 活跃程度可见一斑。
当然，这很大程度上得益于市场的需求、牵引。2020年8月22日，医药经济报“线上药交会直播间”，零氪科技商务总监苏蒙演讲时谈到，就企业层面看，围绕药品生命的全周期，从研发、上市后安全性再评价、卫生经济学、市场准入、营销推广、精准医疗以及药品的适应症拓展等诸多方面都有真实世界数据的应用需求。
比如：
近年大热的PD-1等广谱适应症药品，往往会基于1个或少数几个适应症审批上市，在上市后可以尝试基于RWS 快速拓展更多适应症;
抗击新冠中，零氪科技利用RWS 的方法，通过对临床数据的统计分析，帮助专家、药企总结新冠肺炎治疗中有效的药物和治疗方案;
2020年6月第二届数字医疗与营销创新峰会上，零氪科技首席临床运营官李丽平分享了RWD 如何应用于医药营销：帮助药企建立“一体化医患管理平台”，在进行精准患者管理的同时，基于平台“沉淀”的患者全流程数据，进行高质量RWD 处理并形成高质量RWE ，反哺驱动患者管理、医药营销，支持深度市场分析、洞察;
2020年7月第五届中华医学事务年会上，零氪科技资深医学总监彭昕介绍，零氪科技联合药企、学术专家开发真实世界大数据平台，对多源异构的医疗数据进行治理，打造可服务于多目的、多项科研的多中心大数据平台。基于平台，开展严谨的创新RWS。其中一平台还获得2020 IDC中国数字化转型大奖;
另外，基于零氪科技医疗大数据处理平台以及L.E.K.亚太生命科学团队的深刻见解，在2020年发布了《利用真实世界数据优化中国市场的药物定价》，通过具体案例，对药企应该如何利用真实世界数据来优化他们在中国的定价策略给出了建议;
2020年10月，动脉网、零氪科技、CAHA数字医疗专委会联合发布《锚定价值路径，全产业链赋能——医药数字化转型创新报告》，其中也展示了上述RWD 创新案例……
既是一种新路径，更是新挑战
2020年，RWS 的火热让行业充满期待。
零氪科技首席运营官罗立刚接受媒体采访时认为，依旧要保持谨慎的乐观，RWS既是一种新的思路、新的路径、新的机遇，同时也是一种新的挑战，需要长期技术、方法、经验的积累和探索。其中，薄弱的数据基础是RWS的最大短板，如果数据不行，RWS就是无源之水。
零氪科技罗立刚提到，RWD 要以临床研究场景需求为导向，实现从“采”到“用”的“近科研级”治理，在此过程中，多场景、多组学数据的互相连通非常关键。要建立以患者为中心的RWD整合模式，集成患者院内和院外多渠道、多形态源数据以及随访数据，建立标准化数据模型，通过标准化治理体系，完成科研级数据处理。同时，还应进行全流程质量核查以确保数据质量，保障数据安全合规。
正是基于高质量的 RWD 以及完善的临床研究服务体系，零氪科技帮助药企、行业专家开展创新 RWS ，赋能药品全生命周期。如，在药品上市前，用以发掘未被满足的临床治疗需求、完成高效率的患者招募;药品上市后，帮助医生了解药品疗效与特性、探索药品在新适应症上的应用、为药品商业化提供医学助力，等等。
作为产业赋能者，零氪科技希望与内外资药企、学术专家、监管部门等一起不懈努力，深入开展创新RWS 探索和实践，以推动医药产业创新变革，让优质、可及的药品惠及每一位患者。
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